Akouos, дочерняя компания Eli Lilly and Company, объявила о положительных первоначальных клинических результатах исследования фазы 1/2 AK-OTOF-101, которые продемонстрировали фармакологическое восстановление слуха в течение 30 дней после АК. - Введение генной терапии OTOF у первого участника, человека с глубокой потерей слуха в анамнезе более десяти лет.

AK-OTOF — это генная терапия, разрабатываемая для лечения нейросенсорной тугоухости, вызванной мутациями гена отоферлина (OTOF). Результаты исследования, включая исходные данные второго участника, получившего AK-OTOF, будут представлены во время позднего президентского симпозиума на зимнем собрании Ассоциации исследований в области отоларингологии (ARO) 2024 года.

По данным исследования, первый участник исследования, получивший АК-ОТОФ, 11-летний ребенок на момент приема АК-ОТОФ с глубокой потерей слуха с рождения, почувствовал восстановление слуха в течение 30 дней после приема АК-ОТОФ. компания. У этого человека слух был восстановлен на всех протестированных частотах, достигнув пороговых значений от 65 до 20 дБ HL и в пределах нормального диапазона слуха на некоторых частотах на 30-й день визита. Как хирургическое введение, так и исследуемая терапия переносились хорошо, о серьезных нежелательных явлениях не сообщалось.

«Генная терапия при потере слуха — это то, над чем врачи и ученые во всем мире работают уже более 20 лет», — говорит профессор Джон Гермиллер, доктор медицинских наук, лечащий хирург и директор отдела клинических исследований в отделении отоларингологии детской больницы. Больница Филадельфии и главный исследователь клинического исследования AK-OTOF-101, который вводил AK-OTOF этому участнику. «Эти первоначальные результаты показывают, что он может восстановить слух лучше, чем многие считали возможным».

Дополнительная литература: генная терапия Regeneron улучшает слуховые реакции у детей с генетической потерей слуха

Подробности исследования генной терапии

В исследовании AK-OTOF-101 подходящие участники получают однократное одностороннее интракохлеарное введение AK-OTOF, при этом восстановление слуха оценивается с помощью поведенческой аудиометрии и слуховой реакции ствола мозга (ABR), клинически принятого и объективного показателя слуховой чувствительности. . Участники когорты 1 получают AK-OTOF в дозе 4,1E11 общих векторных геномов.

«Дети с OTOF-опосредованной потерей слуха часто рождаются с глубокой потерей слуха, однако лишь небольшая часть из них прошла генетическое тестирование для получения окончательного диагноза», — говорит Оливер Хааг, доктор медицинских наук, детский отоларинголог, руководитель отделения отоларингологии в Сант-Хоан. де Деу в Барселоне и исследователь в исследовании естественной истории AK-OTOF-NHS-002, проведенном Акуосом, в котором принимал участие первый человек, получивший AK-OTOF. «Клиническое исследование AK-OTOF-101 и исследование естественной истории AK-OTOF-NHS-002 демонстрируют силу международного сотрудничества в разработке новых лекарств для лечения редких генетических заболеваний. Приятно видеть, что эти совместные усилия принесли пользу первому участнику, получившему АК-ОТОФ».

Потеря слуха является наиболее распространенным сенсорным заболеванием, и в отсутствие одобренных фармакологических методов восстановления слуха она представляет собой значительную область неудовлетворенных потребностей в медицине. Миллионы людей во всем мире страдают потерей слуха, приводящей к инвалидности, потому что один из их генов генерирует неправильную или неполную версию белка, необходимого уху для слуха. Во многих из этих случаев, в том числе у некоторых из примерно 200 000 человек во всем мире, которые живут с потерей слуха, опосредованной OTOF, доставка здоровой версии гена в клетку-мишень во внутреннем ухе потенциально может восстановить слуховую функцию и обеспечить высокий уровень слуха. острота физиологического слуха. OTOF-опосредованная потеря слуха — первая моногенная форма потери слуха, которая будет исследована в рамках клинических исследований генной терапии.

«Мы благодарны участникам, их семьям, исследователям и другим сотрудникам, которые работают вместе с нами в этом новаторском исследовании», — говорит Эммануэль Саймонс, доктор философии, MBA, генеральный директор Akouos и старший вице-президент по генной терапии в Lilly. «Эти первоначальные результаты подчеркивают потенциальное влияние генетических лекарств на людей с потерей слуха, вызванной OTOF, и усиливают нашу миссию — сделать здоровый слух доступным для всех».

AK-OTOF получил статус орфанного препарата и статус редкого детского заболевания от FDA, а также получил положительное заключение Комитета EMA по орфанным лекарственным препаратам.

Фото: Dreamstime

Read More