Во Франции только что было одобрено новое клиническое исследование по оценке безопасности и эффективности нового препарата генной терапии у детей в возрасте от 6 до 31 месяца с глубокой потерей слуха.

Клиническое исследование Audiogene было разработано французским консорциумом, состоящим из команд Института слуха, исследовательского центра Института Пастера; ЛОР-отделение и научно-исследовательский центр детской аудиологии больницы Неккер-Энфантс Малад (AP-HP); Sensorion и Fondation Pour l’Audition. Исследование также было отправлено в другие европейские страны и в настоящее время проходит оценку.

«Запуск клинических испытаний Audiogene — это важный шаг вперед для глухих детей с дефектами отоферлина и их родителей, но он также дает надежду людям с генетической глухотой», — говорит Дени Ле Сквер, исполнительный директор Fondation Pour l’Audition. «Мы очень гордимся тем, что наша многолетняя поддержка французских инноваций и команд профессора Пети из Института слуха, исследовательского центра Института Пастера, и профессора Лаундона из Клинического центра исследований в области детской аудиологии AP- Больница HP Неккер теперь превращается в испытание».

Об Audiogene

Audiogene — первое клиническое исследование во Франции, в котором тестируется препарат генной терапии SENS-501, разработанный биотехнологической компанией Sensorion, для лечения детей с DFNB9, формой наследственной глухоты, вызванной мутациями в OTOF, который кодирует белок под названием отоферлин. Обычное лечение этой формы потери слуха — двусторонняя кохлеарная имплантация.

Целью данного лечения является восстановление слуха. Он работает путем инъекции копии нормального гена отоферлина во внутреннее ухо ребенка. Препарат СЕНС-501 предназначен для коррекции генетической аномалии в клетках внутреннего уха детей с тугоухостью и восстановления функции клеток внутреннего уха и слуха у этих детей.

«Запуск клинических испытаний Audiogene является важной вехой в программе разработки SENS-501, новаторского кандидата на лекарство в области генной терапии генетической потери слуха», — говорит Наваль Оузрен, генеральный директор Sensorion. «Мы рады продолжить наше сотрудничество с командой Fondation Pour l'Audition, исследовательскими группами Института слуха и клинической командой Научно-исследовательского центра детской аудиологии больницы Necker-Enfants Malades (AP-HP), а также входит в консорциум AUDINNOVE. Этот консорциум, состоящий из ведущих заинтересованных сторон, в настоящее время является одним из немногих игроков в мире, способных совершить технологическую и медицинскую революцию, которая дает реальную надежду всем детям с врожденной потерей слуха».

Первым шагом клинического исследования будет тестирование двух доз SENS-501, чтобы можно было выбрать оптимальную дозу для оставшейся части исследования.

«Этот проект невероятно инновационный и представляет собой первый в этой области, вселяющий большие надежды для пациентов с потерей слуха», — говорит Натали Лаундон, директор Научно-исследовательского центра детской аудиологии, детский отоларинголог и хирург головы и шеи в Неккер- Больница Enfants Malades (AP-HP), координатор клинических исследований Audiogene. «Проект знаменует собой революцию в будущем лечении пациентов с потерей слуха. В этом исследовании пациентам с DFNB9 будет предложена альтернатива кохлеарной имплантации. Мы уже работаем над расширением показаний, включив в них другие причины потери слуха».

Дополнительная литература: клинические испытания генной терапии при генетической потере слуха дали положительные результаты

Препарат для генной терапии SENS-501

На практике препарат генной терапии SENS-501 будет вводиться непосредственно во внутреннее ухо ребенка с глухотой DFNB9. Препарат вводится в круглое окно во внутреннем ухе аналогично операции кохлеарной имплантации. Процедура будет выполняться под общим наркозом ведущим ЛОР-хирургом.
Препарат будет вводиться с помощью инъекционной системы, разработанной в партнерстве с компанией EVEON, чтобы можно было точно измерить вводимую дозу и сохранить структуры внутреннего уха.

Эта генная терапия для пациентов с потерей слуха и дефицитом отоферлина была разработана в рамках проекта RHU AUDINNOVE с участием консорциума, состоящего из ученых из Института слуха, исследовательского центра Института Пастера; врачи ЛОР-отделения и Научно-исследовательского центра детской аудиологии больницы Неккер-Энфант Малад (AP-HP); и команды из Sensorion и Fondation Pour l’Audition

«Институт слуха в восторге от этой крупной инициативы, в которую его команды, особенно возглавляемые Кристиной Пети и Сааидом Сафиеддином, внесли огромный вклад, проложив путь для перевода фундаментальных исследований в терапевтические применения», - говорит Анн-Лиз Жиро, директор Института слуха, центра Института Пастера.

Read More